O medicamento é destinado a pacientes com AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, nesta quinta-feira (29), o registro do Evrysdi Go (risdiplam), um novo medicamento para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A indicação é para adultos e crianças acima de 2 anos com peso a partir de 20 kg.

O medicamento é voltado para pacientes diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da AME, ou que possuam de uma a quatro cópias do gene SMN2. A nova forma de apresentação do medicamento é em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada.

A AME é uma condição genética que resulta na deficiência de uma proteína vital para a sobrevivência dos neurônios motores, levando à perda progressiva desses neurônios e, consequentemente, à fraqueza muscular que compromete funções básicas como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar. Em casos mais severos, a doença pode afetar a respiração e a deglutição.

O risdiplam atua estimulando a produção da proteína SMN em sua forma completa, com o objetivo de preservar os neurônios motores e retardar a progressão da doença.

Uma das inovações do Evrysdi Go em relação à versão anterior do risdiplam é a facilidade de administração. Os comprimidos eliminam a necessidade de reconstituição por profissionais de saúde e treinamento complicado para cuidadores. Além disso, o medicamento pode ser armazenado em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.

A aprovação do medicamento se baseia em estudos clínicos com pacientes de diferentes idades e tipos da doença. Em uma das pesquisas, 41 bebês com AME tipo 1, entre 2 e 7 meses, foram tratados e, após um ano, 29% conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos. Outro estudo com 180 pacientes das AME tipos 2 e 3, com até 25 anos, mostrou que os que receberam o medicamento apresentaram uma leve melhora na função motora em comparação com o grupo que recebeu placebo, com uma diferença de 1,6 ponto em uma escala de avaliação de 100 pontos.

Fonte: Bahia Notícias